La enfermedad celíaca se puede tratar con medicamentos para la fibrosis quística

Una nueva investigación investiga las similitudes moleculares entre la enfermedad celíaca y la fibrosis quística. Los resultados sugieren que un compuesto desarrollado para la fibrosis quística también puede tratar la enfermedad celíaca.

Una nueva investigación puede acercarnos a un tratamiento para la enfermedad celíaca.

La enfermedad celíaca es un trastorno autoinmune que afecta a 1 de cada 141 personas en los Estados Unidos.

La afección se desencadena por el consumo de gluten, una proteína que se puede encontrar en el trigo, la cebada y el centeno y en alimentos como el pan, la pasta y los productos horneados.

En una persona con enfermedad celíaca, el consumo de gluten hace que el sistema inmunológico ataque el moco que recubre el interior del intestino delgado.

Esto puede desencadenar una variedad de síntomas digestivos, como hinchazón, náuseas, vómitos, diarrea crónica y dolor de estómago.

Los remedios actuales para la enfermedad implican evitar el gluten, pero una nueva investigación, publicada en El diario EMBO, apunta a nuevos objetivos terapéuticos que pronto pueden conducir a tratamientos efectivos.

El estudio fue dirigido por Luigi Maiuri, del Instituto Científico San Raffaele en Milán, Italia, así como por Valeria Raia, de la Universidad de Nápoles Federico II en Italia y Guido Kroemer, de la Universidad Paris Descartes en Francia.

Proteína clave en fibrosis quística, enfermedad celíaca

Maiuri explica el punto de partida de la investigación y señala que la prevalencia de la enfermedad celíaca es aproximadamente tres veces mayor entre las personas con fibrosis quística, una afección en la que se acumula una capa gruesa de moco en los pulmones y los intestinos.

“Esta co-ocurrencia nos hizo preguntarnos si existe una conexión entre las dos enfermedades a nivel molecular”, dice Maiuri.

Como explican los investigadores, la fibrosis quística es causada por mutaciones en un gen que codifica una proteína llamada regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR).

CFTR es una proteína de transporte de iones que mantiene el moco fluido. Cuando esta proteína es defectuosa, la mucosidad se vuelve pegajosa y obstruida.

Las mutaciones genéticas en CFTR también activan el sistema inmunológico, desencadenando una variedad de reacciones en los pulmones y los intestinos.

Dichos cambios se asemejan a los efectos del gluten en personas con enfermedad celíaca, por lo que el equipo se propuso estudiar las reacciones en cadena molecular en detalle, con la esperanza de descubrir qué había detrás de las similitudes.

Los investigadores estudiaron líneas celulares humanas de personas intolerantes al gluten y encontraron que un péptido llamado P31-43 se une a CFTR, inhibiendo su función. Esto resultó en estrés celular e inflamación.

Los hallazgos indican que CFTR es crucial en la sensibilidad al gluten.

Los potenciadores de CFTR pueden tratar la enfermedad celíaca

Los investigadores también identificaron un compuesto llamado VX-770, que puede evitar que P31-43 afecte la función de CFTR.

El equipo administró VX-770 a ratones intolerantes al gluten y descubrió que prevenía los síntomas intestinales en los roedores.

Luego replicaron estos resultados en líneas celulares humanas y descubrieron que la preincubación con VX-770 impedía que el péptido P31-43 desencadenara una respuesta inmune.

VX-770 es un potenciador de CFTR, un compuesto farmacológico que los científicos desarrollaron para tratar la fibrosis quística.

Los nuevos hallazgos sugieren que los potenciadores de CFTR también pueden tratar la enfermedad celíaca.

Maiuri, Raia y sus colegas concluyen:

“Este estudio identifica al CFTR como un objetivo molecular del gluten que contribuye a la patogénesis [de la enfermedad celíaca], proporcionando el fundamento científico para reutilizar los potenciadores de CFTR para la prevención o el tratamiento de la [enfermedad celíaca]”.

Los investigadores añaden que "los ensayos clínicos futuros deben explorar si la administración oral de potenciadores de CFTR [...] puede ser capaz [de interferir] con la patogénesis [de la enfermedad celíaca], [permitiendo] que los individuos celíacos eviten las comorbilidades autoinmunes sin cambiar su dieta".

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